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다시 왜 바이오의약품인가?
바이오의약품의 중요성이 더 커졌다!

바이오의약품은 대한민국의 4차 산업혁명을 주도할 새로운 성장 동력으로 주목받고 있으며, 최근 치료제 분야에서 점점 더 중요성을 보인다. 대부분의 바이오의약품은 주사를 통해 혈관이나 피하 또는 근육 내로 투여되는데, 이 사실만으로 바이오의약품이 다른 종류의 약과 다르다고 말하기는 어렵다. 하지만 바이오의약품은 기존의 합성의약품과는 완전히 다른 의약품이다. 현재 바이오의약품은 전체 의약품 시장의 25%를 차지하며 2016년에 가장 많이 팔린 10개의 의약품 중 7개가 바이오의약품일 정도로 제약 시장에서 중요한 부분을 차지한다. 또한 바이오의약품 시장은 이미 전 세계에서 1년에 67조 원 이상의 연구 개발비가 투자되는 거대한 규모의 산업임에도 여전히 일반 대중은 바이오의약품을 낯설어한다. 생명과학이 자신의 삶과 관련 없다고 생각하거나 빠르게 발전하는 생명과학 분야이기에 비전문가로서 최신 지견을 갖추는 게 불가능하다고 생각할 것이다. 그러나 바이오의약품의 세부 학문과 기술 내용을 다 이해하지는 못하더라도 바이오의약품이 무엇인지, 우리의 일상생활에 미칠 영향이 어떠한지를 가늠해 볼 수는 있다.
이 책은 바이오의약품에는 어떤 종류가 있는지, 왜 지금 바이오의약품에 관심을 가져야 하는지, 바이오의약품 개발과 허가에서 중요한 규제 쟁점은 무엇인지를 누구나 쉽게 이해할 수 있도록 소개한다. 더불어 바이오시밀러에 왜 빛과 그늘이 존재하며, 최근 한국 바이오제약기업이 왜 임상시험에 실패하는지를 통해 한국 바이오산업이 나아갈 지향점을 이야기한다. 또한 바이오의약품 주식에 투자할 때 도움이 될 정보와 무엇을 중요하게 따져야 하는지도 소개하고 있다. 지난 4년간 전 세계 인류의 삶을 뒤바꾼 코로나19 팬데믹은 바이오의약품 관점에서도 매우 중요한 전환점을 마련했다. mRNA 백신이 상용화에 성공한 것이나, 중합효소연쇄반응(PCR)의 원리나 신속항원반응을 이용한 코로나19 진단키트가 보편화된 것은 ‘바이오’라는 큰 범주에서 중요한 의미를 갖는다. 이처럼 바이오의약품 분야의 기술이 빠르게 발전하면서 초판에 포함된 내용 중 일부분을 보완하고 새로운 주제를 추가해서 개정증보판을 출간하였다. 바이오의약품의 전반을 개괄하고 미래 전망을 가늠하기 때문에 바이오제약/약학을 전공하는 학생은 물론, 바이오의약품 산업계 종사자, 바이오산업에 주목하는 투자자, 바이오의약품 치료법에 관심 있는 일반인 모두에게 매우 유용한 책이 될 것이다.

코로나19 팬데믹 이후 급성장하는 바이오의약품 산업

2019년에 초판이 출간된 이후, 코로나19 팬데믹이 발발하여 3년여 동안 인류는 전대미문의 역명을 맞아 이전에 익숙했던 모든 것이 사라지거나 달라지는 경험을 했다. 코로나19 팬데믹에 맞서 인류는 신속하고 전방위적으로 대응했는데, 전 세계에서 332개의 후보 치료물질과 276개의 후보 백신을 대상으로 7천여 건의 임상시험이 동시다발적으로 진행되었다. 그 결과 예전 같으면 십수 년 이상 걸렸을 백신 개발이 2년 미만으로 단축되었으며, 2023년 7월 기준으로 4개의 치료제와 2개의 백신이 US FDA의 최종 허가를 받았다. 코로나19 팬데믹은 바이오의약품의 관점에서도 매우 중요한 전기를 마련했다. 그동안 여러 질환을 대상으로 개발을 시도했지만 별다른 성과를 보이지 못했던 mRNA 백신이 상용화에 성공한 건 코로나19 팬데믹이 아니라면 도저히 불가능했을, 그야말로 ‘역사적 사건’이라고 불러야 옳다. PCR의 원리나 신속항원반응을 이용한 코로나19 진단키트가 보편화된 사실 역시 ‘바이오’라는 큰 범주에서 중요한 의미를 갖는다. 《바이오의약품 시대가 온다》 개정증보판에서는 코로나19 팬데믹에서 각광받은 mRNA 백신의 성공을 기리는 차원으로 아예 새롭게 한 장을 할애해 백신의 원리와 종류, 코로나19와 백신 개발의 변천 및 승인 제도를 다뤘다.

바이오의약품에 관한 모든 것을 이해하기 위한 가장 완벽한 책!

바이오의약품은 그동안 한국 산업을 이끌어 온 반도체, 조선, 전자제품을 대신하여 앞으로 4차 산업혁명을 주도할 새로운 성장 동력으로 주목받고 있다. 판매비 기준으로 전체 의약품 시장의 25% 정도를 차지하며 2016년에 가장 많이 팔린 10개 의약품 중 7개가 바이오의약품인 만큼 바이오의약품이 제약 시장에서 중요한 부분을 차지함에도, 우리는 바이오의약품이 자기 삶에서 관련이 없다고 생각하거나 빠르게 발전하는 전문 분야라는 이유로 잘 알지 못했고 알려고 노력하지도 않았다. 바이오의약품의 세부 학문, 기술 등을 다 이해하진 못하더라도 이 책을 통해 바이오의약품이 무엇인지, 왜 바이오의약품을 알아야 하는지, 바이오의약품과 합성의약품은 어떻게 다른지, 바이오의약품과 바이오시밀러의 차이점은 무엇인지, 바이오의약품 치료제는 무엇인지, 바이오의약품 주식에 투자해도 되는 것인지 등 우리의 일상에 미치는 영향에 대해 생각해 볼 수 있다. 《바이오의약품 시대가 온다》 개정증보판을 통해 먼 미래가 아닌, 지금 당장 실제 환자 치료에 빈번히 사용되는 바이오의약품을 개괄하고 그 전망과 잠재력에 대해 알아보자.

바이오 관련 업계 종사자, 바이오의약품 치료법에 관심 있는 일반인,
바이오제약/약학 전공자, 바이오산업에 주목하는 투자자,
모두를 위한 바이오의약품 지침서

이 책은 바이오의약품을 전공하는 학생은 물론, 바이오의약품을 이해하고 싶은 일반인, 바이오산업에 주목하는 투자자 및 관련 업계 종사자 모두에게 유용하다. 《바이오의약품 시대가 온다》 개정증보판에서는 코로나19 팬데믹을 통해 새로운 전환점을 맞이한 백신 개발의 변천 및 승인 제도를 다루며, 최근 새로운 바이오의약품 치료제 패러다임으로 각광을 받기 시작한 항체-약물접합체를 추가했다. 또한 유전자치료제를 보완해 세포·유전자치료제로 확대해 기술하였고, 이 분야의 시장 성장과 함께 역할 증대가 기대되는 CDMO를 소개했다. 그 외에도 필요한 내용을 추가했으며 전체 원고의 표현을 다듬고 참고 문헌을 최신으로 갱신했다. 특히 마지막 장에서는 바이오 업계에 관심을 가지고 투자를 고려하는 이들이 참고할 만한 관점과 자료를 소개하고 있다. 대부분의 국내 제약회사가 바이오의약품 개발에 충분한 투자를 하기 어려운 현 상황에서, 과학적 관점을 갖춘 투자자의 존재는 제약기업이 보다 장기적인 전망에서 신약 개발에 관련된 의사결정을 내리도록 촉구하는 데 핵심적인 역할을 할 수 있다. 개발 과정에서 얻어진 과학적 자료를 독해할 능력을 갖추게 되면 개인 투자자의 수익률도 결국은 높아지리라 기대한다. 《바이오의약품 시대가 온다》 개정증보판을 통해 많은 독자들이 바이오의약품이 개발되는 현장과 판매되는 시장에서 현재진행형으로 일어나는 신기술의 성과와 역동적인 변화를 이해하는 데 필요한 기본 지식과 관점을 획득하길 바란다. 대한민국은 지금, 바이오의약품 개발과 산업을 선도하는 국가로 발돋움하는 중이다. 이 책이 바이오의약품 분야에서 대한민국이 더 큰 리더십을 발휘하는 데 조금이라도 보탬이 되길 희망한다.

개정증보판 서문_ 바이오의약품의 중요성이 더 커졌다

초판 서문_ 왜 바이오의약품인가?

1장_ 바이오의약품의 정의
규제기관의 정의
공통 정의
좁은 의미의 바이오의약품
바이오의약품의 크기와 구조
BOX 1 바이오의약품 개발과 생산에 이용하는 생명공학기술

2장_ 현대 생물학의 기본 원리
현대 분자생물학의 기초, 중심 원리
유전자 발현 조절 과정
단백질의 구조와 기능
단백질의 구조적 다양성
단백질 사이의 상호작용

3장_ 합성의약품과 바이오의약품은 어떻게 다른가?
바이오의약품과 합성의약품의 차이
과연 ‘동일’한 의약품인가?
공정이 곧 제품이다
바이오의약품의 품질을 보장하기 위한 총체적 접근

4장_ 바이오의약품의 생산
바이오의약품의 규격 설정
바이오의약품의 순도, 불순물, 오염물
제품-관련 물질과 번역 후 변형
공정-관련 불순물과 제품-관련 불순물
BOX 2 바이오의약품의 품질 평가에 활용되는 단백질 분석 기술
바이오의약품의 안정성 확보
바이오의약품의 면역원성

5장_ 항체의약품
단일클론항체의약품
BOX 3 항체의 구조와 생물학적 역할
BOX 4 항체의 다양한 기능
항체의약품의 치료 기전
항체의약품의 면역원성 문제
항체-약물접합체
항체의약품을 둘러싼 쟁점

6장_ 백신
우리 몸의 면역반응과 백신
오래된 바이오의약품, 백신
코로나19와 백신
BOX 5 백신의 종류
코로나19와 백신 승인 제도

7장_ 세포·유전자치료제
3세대 바이오의약품, 세포·유전자치료제
유전자치료제 개발의 역사
BOX 6 벡터의 정의와 종류
면역세포를 활용한 CAR-T 치료제 개발
세포·유전자치료제 시장의 전망과 CDMO

8장_ 바이오시밀러는 왜 제네릭이 아닐까?
합성의약품의 제네릭 개념 확립
생물학적 동등성시험을 통한 효능 및 안전성 입증
바이오의약품에는 ‘제네릭’ 개념이 부재
제네릭과 바이오시밀러 사이의 규제적 차별
바이오베터를 바이오시밀러와 구분하는 이유

9장_ 바이오의약품 시장의 전망
인수합병과 희귀의약품 중심의 신약 개발 활성화
블록버스터 의약품으로 변신하는 바이오의약품
바이오시밀러 개발 비용 문제
바이오시밀러의 가격 경쟁 문제
바이오베터가 대안인가?
바이오시밀러의 미래

10장_ 바이오의약품의 새로운 규제 쟁점
바이오시밀러와 상호대체가능성
상호대체가 가능한 바이오시밀러와 적응증 확대
설계기반 품질고도화
바이오의약품의 설계기반 품질고도화

11장_ 국내 바이오의약품 시장의 주요 사건들
코오롱 인보사 사태
신라젠 펙사벡 사태
헬릭스미스 엔젠시스 사태
바이오산업의 신뢰 회복을 위한 과제

12장_ 바이오의약품 주식에 계속 투자해야 할까?
신약 후보물질 탈락률과 제약기업의 의사 결정
신약은 발굴이 아닌 ‘개발’해야
임상시험 정보는 어떻게 얻을까?
다시 왜 바이오의약품인가?

맺음말_ 바이오의약품 시장은 소비자의 신뢰를 토대로 성장한다

참고 문헌

일반인은 약(의약품)이라는 말을 들으면 약국에 진열된 약을 떠올린다. 약국에서 구매가 가능한 약은 대부분 화학 반응을 거쳐 생산하는 전통적인 의미의 약, 즉 합성의약품이다. 그렇다면 바이오의약품은 무엇일까? 일단 바이오의약품도 약이라는 사실은 분명하다. 바이오의약품도 합성의약품처럼 질병을 단하고 치료하며, 증상을 완화하거나 질병을 예방할 목적으로 사용하는 물질이다. 따라서 이렇게 질문해야 한다. 바이오의약품의 어떤 ‘속성’이 합성의약품의 속성과 어떻게 다른가? 결론부터 말하자면, 바이오의약품은 ‘생물학적 원천에서 추출하거나 생산한’ 의약품이다. 이러한 정의를 제대로 이해하려면 우선 의약품이 개발되어 허가를 받는 과정을 알아야 한다. _25쪽(1장. 바이오의약품의 정의)

레고 놀이를 한다고 가정해 보자. 레고 블록 세트가 두 개 있는데, 첫 번째 세트에는 4가지 종류의 블록이 들어 있다. 블록들의 모양은 거의 같고 색깔만 조금씩 다르다. 반면 두 번째 레고 세트에는 20가지 종류의 블록이 담겨 있다. 게다가 블록의 모양도 다양하고 모든 블록은 서로 연결된다. 그렇다면 두 레고 세트 중 어느 것을 사용하며 더 다양한 모양의 구조물을 만들 수 있을까? 당연히 두 번째 레고 세트다. 핵산과 단백질의 합성이 두 레고 세트의 성향과 비슷하다. DNA와 RNA는 각기 4가지 종류의 염기만으로 구성되며 이들조차 서로 유사한 구조를 갖고 있다. 반면 단백질을 구성하는 아미노산은 대략 20가지 종류가 존재하며 이들의 구조는 매우 다양하다. 당연히 종류와 모양이 다양한 단위체(아미노산)로 구성된 단백질이 DNA나 RNA보다 다양한 구조물이 된다. _50쪽(2장. 현대 생물학의 기본 원리)

긴급사용승인이나 조건부승인을 받은 코로나19 백신의 임상시험에 이중눈가림, 무작위배정, 위약대조 연구 방법론을 적용하는 건 비윤리적이라는 비판이 제기됐다. 이에 따라 미국에서 모더나와 화이자가 추가 자료 제출을 위해 진행한 임상시험에서는 눈가림을 해제하고 모든 참여자에게 백신을 접종했다. 그뿐만 아니라 이미 긴급사용승인 및 조건부승인이 된 백신이 널리 접종되고 있는 상황에서 충분한 참여자 수를 확보하기 어렵다는 점도 문제점으로 제기되었다. 코로나19 백신 접종이 전 세계적으로 이뤄지면서 많은 사람이 이미 기존 코로나19 백신을 접종한 상태다. 그러나 기존 백신을 접종한 사람을 대상으로 임상시험을 진행한다면 새로운 백신의 효능을 정확히 평가하기 어렵다. 그렇다고 기존 코로나19 백신을 접종하지 않은 사람들만을 대상으로 연구한다면 충분한 참여자 수를 확보하기 어렵다. 코로나19는 여전히 진행 중이며 지속적으로 새로운 변이가 발생한다. 따라서 코로나19 백신 개발을 위한 노력은 계속되어야 하며 앞으로의 코로나19 백신 임상시험을 위해 새로운 방안이 새롭게 논의되어야 한다. 특히 적합한 참여자 선정 기준 및 방안을 마련하고, 위약 대조군 조건을 사용하지 않고도 의약품의 효과를 정확하게 확인할 수 있는 임상시험 디자인을 개발할 필요성이 커졌다. _141~142쪽(6장. 백신)

유전자치료제는 임상시험에서 심각하고 예측하기 어려운 유해반응을 일으킨 탓에 제약기업에서는 유전자치료제 개발에 오랜 기간 소극적인 자세를 취해 왔다. 더욱이 어떤 기전을 통해 유해반응이 일어나는지, 왜 특정 환자에서만 유해반응(면역 반응)이 나타나는지 이해하지 못하기 때문에 유전자치료를 받는 환자는 치료제를 투여받은 뒤 면밀하게 모니터링해야 한다. 주기적으로 환자의 면역체계가 제대로 기능하는지를 살펴야 유해 반응이 발생할 때 빠르게 대처할 수 있기 때문이다. 이처럼 유전자치료는 많은 의료 자원이 투입되는 탓에 환자의 의료비 부담도 함께 커진다. _153~154쪽(7장. 세포·유전자치료제)

개발과 시장 진입을 가로막는 위험 요소에도 불구하고 바이오시밀러 시장은 빠르게 성장하고 있다. 바이오시밀러를 도입하면 약가가 낮아지리라는 기대감도 여전하다. 바이오시밀러를 개발하는 후발 주자가 취할 수 있는 전략의 선택지가 풍부하기 때문이다. 바이오의약품의 경우 “공정이 곧 제품”이므로 생산 기술을 혁신적으로 개선하더라도 공정을 전면적으로 개선하기 힘든 오리지널 바이오의약품은 혁신 기술의 수혜를 받기 어렵다. 그러나 후발 주자는 혁신 기술을 활용해 생산 효율을 높이고 비용을 절감함으로써 기준바이오의약품과의 경쟁에서 우위를 점할 수 있다. _206쪽(9장. 바이오시밀러는 왜 바이오제네릭이 아닐까?)

2016년 11월에 신라젠은 항암제 ‘펙사벡(Pexa-Vec)’의 글로벌 3상 임상시험을 시작했다. 펙사벡은 백시니아(Vaccinia) 바이러스의 유전자를 재조합해 만든 항암제로, 암세포만을 선택적으로 감염시키는 항암 바이러스제다. 유전자 재조합 방식을 이용해 암세포에서 많이 발현하는 티미딘인산화효소(Thymidine Kinase)를 제거한 펙사벡은 대신 암세포의 티미딘인산화효소를 빼앗는다. 티미딘인산화효소는 바이러스의 성장과 증식에 중요하기 때문에 티미딘인산화효소를 빼앗긴 암세포는 결국 파괴되고 체내 면역세포의 공격을 받아 죽는다. 또한 펙사벡은 면역을 활성화하는 GM-CSF 유전자를 탑재하고 있어서 더욱 효과적으로 암세포를 공격한다. 이런 특이한 기전 덕분에 간암 말기 환자 30명을 대상으로 한 2a상 임상시험에서 간암 환자 2명을 완치하며 ‘꿈의 신약’으로 불리기도 했다. 그러나 세계 16개국에서 간암 말기 환자를 대상으로 진행하던 ‘펙사벡’ 글로벌 3상 임상시험은 2019년 8월 데이터 모니터링 위원회(DMC)의 권고로 중단되었다. 치료군과 대조군의 약물 투여 후 생존기간에 유의한 차이가 없었기 때문이다. 개발이 한창인 약물에 단독 치료제로서 가치가 없으니 임상시험을 지속하지 말라는 사망 선고를 내린 셈이다. _237~238쪽(11장. 국내 바이오의약품 시장의 주요 사건들)

투자자가 만약 신약이 개발 대상이 아니라 땅속의 보물처럼 발굴해야 하는 것이라면 제약기업의 전문성은 전임상 단계로 국한되더라도 무방하다. 물론 의약품이 될 가능성이 높은 물질을 추려내는 작업은 전체 개발 성공률을 높이는 데 중요하다. 하지만 실제 개발 과정을 살펴보면 신약 발굴 전문가는 나름의 최선을 다할 따름이다. 더 중요한 것은, 비(전)임상 단계에 진입한 ‘후보’물질을 성공적으로 개발해 허가를 받으려면 의학적 전문성에 기반한 수많은 의사 결정이 때를 놓치지 않고 내려져야 한다는 사실이다. 따라서 투자자가 바이오의약품 주식에 관심을 가질 때 제일 먼저 따져야 할 것은 개발 중인 신약 후보물질이 의약품이 될 확률이 아니다. 그보다는 오히려 현 개발 단계에서 발생할 수 있는 문제와 임상적 쟁점이 무엇인지 ‘파악’하고 ‘해결’할 만한 역량을 해당 제약기업이 확보했는지 따져야 한다. _253~254쪽(12장. 바이오의약품 주식에 계속 투자해야 할까?)